全球首批！強生「古塞奇尤單抗」在華獲批克羅恩病適應癥

2025-02-28

文章來源：藥渡

2025年2月25日，強生公司宣布其創新藥物特諾雅達^?（古塞奇尤單抗注射液（靜脈輸注））和特諾雅^?（古塞奇尤單抗注射液）在中國獲得批準，用于治療對傳統治療或生物制劑應答不充分、失應答或不耐受的中度至重度活動性克羅恩病成人患者。這一消息標志著古塞奇尤單抗在克羅恩病適應癥上的全球首個批準，為國內克羅恩病患者帶來了新的希望。

PART.01 克羅恩病：一種亟待突破的炎癥性腸病

克羅恩病（Crohn’s disease, CD）是炎癥性腸病（Inflammatory Bowel Disease, IBD）的兩種主要亞型之一，是一種慢性、復發性、炎癥性腸道疾病，可累及胃腸道的任何部位，但最常累及末端回腸和結腸。該病的病因尚未完全明確，但目前認為是遺傳、免疫、環境等多種因素相互作用的結果。患者常表現為腹痛、腹瀉、體重減輕、發熱等癥狀，嚴重者可出現腸梗阻、腸穿孔、瘺管形成等并發癥，嚴重影響患者的生活質量。

近年來，中國克羅恩病的發病率呈現持續上升的趨勢，每10萬人的年發病率約為0.51-1.09例，且發病高峰年齡集中在20至30歲之間。這一數據不僅反映了克羅恩病對患者個人健康的巨大威脅，也凸顯了其對社會醫療資源的巨大壓力。目前，克羅恩病的治療主要包括藥物治療、營養支持和手術治療。藥物治療是克羅恩病的主要治療手段，常用的藥物包括糖皮質激素、免疫抑制劑、抗生素和生物制劑等。然而，傳統藥物治療存在諸多局限性，如糖皮質激素的長期使用會導致嚴重的副作用，免疫抑制劑起效較慢且存在感染風險等。近年來，生物制劑的出現為克羅恩病的治療帶來了新的希望，但仍有部分患者對現有生物制劑應答不佳或不耐受。

PART.02 古塞奇尤單抗：突破性療法的創新藥物

古塞奇尤單抗是一種全人源白介素-23（IL-23）抑制劑，通過選擇性中和IL-23的p19亞基，阻斷IL-23與其受體的結合，從而抑制炎癥反應。IL-23是一種關鍵的細胞因子，在克羅恩病的發病機制中發揮重要作用，它能夠促進Th17細胞的分化和增殖，進而產生多種促炎細胞因子，如IL-17、IL-22等，導致腸道黏膜的炎癥和損傷。古塞奇尤單抗通過精準靶向IL-23，從源頭上抑制炎癥反應，為克羅恩病的治療提供了新的靶點和思路。

此次古塞奇尤單抗在中國的加速獲批，得益于國家藥品監督管理局對其突破性療法及優先審評的認定。這一認定不僅體現了古塞奇尤單抗在克羅恩病治療中的顯著療效和安全性，也彰顯了國家對創新藥物的支持和鼓勵，為國內患者能夠更早地用上國際先進的治療藥物提供了便利。

PART.03 臨床試驗數據

古塞奇尤單抗的獲批是基于GALAXI項目中兩項關鍵III期研究（GALAXI 2和GALAXI
3）的臨床數據。這兩項研究均為雙盲頭對頭注冊臨床試驗，旨在評估古塞奇尤單抗在中度至重度活動性克羅恩病患者中的療效和安全性。研究結果顯示，古塞奇尤單抗在多個關鍵終點上均展現出顯著的療效。

在GALAXI 2研究中，古塞奇尤單抗的兩個劑量組別（200毫克靜脈誘導后每8周100毫克皮下維持，以及200毫克靜脈誘導后每4周200毫克皮下維持）均成功達到了共同主要終點。與安慰劑相比，古塞奇尤單抗在誘導治療階段顯著提高了患者的臨床緩解率和內鏡應答率。具體而言，接受古塞奇尤單抗治療的患者在第12周時的臨床緩解率顯著高于安慰劑組，差異具有統計學顯著性。此外，在內鏡檢查中，古塞奇尤單抗組患者的腸道黏膜炎癥改善程度也明顯優于安慰劑組，顯示出其在減輕腸道炎癥方面的強大作用。

在GALAXI 3研究中，古塞奇尤單抗進一步展現了其在維持治療階段的療效。研究結果顯示，古塞奇尤單抗在維持治療期間能夠持續保持患者的臨床緩解狀態，顯著降低疾病的復發率。與烏司奴單抗（喜達諾^?）相比，古塞奇尤單抗在多重控制的內鏡終點上顯示出優效性。這一結果表明，古塞奇尤單抗不僅在誘導治療階段能夠快速控制病情，而且在維持治療階段也能夠有效維持患者的疾病緩解狀態，為患者提供了更持久的治療效果。

在安全性方面，古塞奇尤單抗的整體安全性良好。在兩項研究中，古塞奇尤單抗組患者報告的不良事件與安慰劑組相當，且未發現新的安全性信號。這表明古塞奇尤單抗在治療克羅恩病時具有良好的耐受性，為患者的長期使用提供了保障。

PART.04 臨床意義與未來展望

古塞奇尤單抗作為首個在克羅恩病治療中獲批的全人源IL-23抑制劑，其臨床意義重大。首先，古塞奇尤單抗的獲批為克羅恩病患者提供了一種全新的治療選擇，尤其是對于那些對傳統治療或現有生物制劑應答不佳的患者。其精準靶向IL-23的作用機制，能夠從源頭上抑制炎癥反應，為患者帶來更顯著的臨床緩解和深度緩解率，改善患者的生活質量。

其次，古塞奇尤單抗的獲批也推動了克羅恩病治療領域的研究進展。IL-23通路在克羅恩病發病機制中的關鍵作用得到了進一步的證實，為未來針對該通路的藥物研發提供了重要的參考。此外，古塞奇尤單抗的成功也為其他創新藥物的開發提供了寶貴的經驗，鼓勵更多的企業投入到克羅恩病治療領域的研發中，為患者帶來更多的希望。

最后，古塞奇尤單抗的獲批也體現了強生公司在免疫領域持續創新的決心和能力。強生公司多年來一直致力于炎癥性腸病治療領域的研發，此次古塞奇尤單抗的全球首個批準，再次證明了其在該領域的領先地位。未來，強生公司將繼續專注于IL-23通路的研發，致力于滿足炎癥性腸病患者全病程的治療需求，為患者帶來更多創新的治療方案。

PART.05 結語

古塞奇尤單抗在華獲批克羅恩病適應癥，是克羅恩病治療領域的一個重要里程碑。這一創新藥物的獲批，不僅為國內患者帶來了新的希望，也為克羅恩病的治療提供了新的標準。隨著古塞奇尤單抗的廣泛應用，我們期待能夠看到更多的患者從中受益，實現更持久的疾病緩解，重返健康生活。同時，我們也期待未來能夠有更多的創新藥物問世，為克羅恩病患者提供更多的治療選擇，共同推動克羅恩病治療領域的發展。