CPHI 原料藥展了解到，來自英國的新臨床研究揭示了基因療法治療患有 AIPL1 相關視網膜營養不良的幼兒的巨大潛力。
發表在《柳葉刀》上的人體研究結果報告稱，這四名患有罕見遺傳缺陷的兒童受益匪淺，視力有了很大的改善。
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倫敦大學學院眼科研究所眼科教授兼 Moorfields 眼科醫院視網膜專家顧問 Michel Michaelides 教授說，“我們第一次有了治療最嚴重兒童失明的有效方法。”
據研究人員稱，這種被稱為 rAAV8.hRKp.AIPL1 的療法復制健康基因，替換有缺陷的基因，使視網膜細胞良好工作并壽命更長。
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團隊進行了三到四年的觀察。每個視網膜營養不良的兒童都接受了一只眼睛的視網膜下注射的治療。CPHI 原料藥展了解到，試驗期內，參與者未經治療的眼睛失去了視力。
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新型基因療法的潛在影響
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倫敦大學學院眼科研究所和倫敦國王學院基因治療和再生醫學中心的 Robin Ali 教授表示：“這項工作證明了英國臨床學術中心制造設施和 MHRA（英國藥品和保健品監管局）在為罕見病患者提供先進療法方面的重要性。
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