CPHI 原料藥展了解到，來(lái)自英國(guó)的新臨床研究揭示了基因療法治療患有 AIPL1 相關(guān)視網(wǎng)膜營(yíng)養(yǎng)不良的幼兒的巨大潛力。
發(fā)表在《柳葉刀》上的人體研究結(jié)果報(bào)告稱，這四名患有罕見(jiàn)遺傳缺陷的兒童受益匪淺，視力有了很大的改善。
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倫敦大學(xué)學(xué)院眼科研究所眼科教授兼 Moorfields 眼科醫(yī)院視網(wǎng)膜專家顧問(wèn) Michel Michaelides 教授說(shuō)，“我們第一次有了治療最嚴(yán)重兒童失明的有效方法。”
據(jù)研究人員稱，這種被稱為 rAAV8.hRKp.AIPL1 的療法復(fù)制健康基因，替換有缺陷的基因，使視網(wǎng)膜細(xì)胞良好工作并壽命更長(zhǎng)。
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團(tuán)隊(duì)進(jìn)行了三到四年的觀察。每個(gè)視網(wǎng)膜營(yíng)養(yǎng)不良的兒童都接受了一只眼睛的視網(wǎng)膜下注射的治療。CPHI 原料藥展了解到，試驗(yàn)期內(nèi)，參與者未經(jīng)治療的眼睛失去了視力。
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新型基因療法的潛在影響
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倫敦大學(xué)學(xué)院眼科研究所和倫敦國(guó)王學(xué)院基因治療和再生醫(yī)學(xué)中心的 Robin Ali 教授表示：“這項(xiàng)工作證明了英國(guó)臨床學(xué)術(shù)中心制造設(shè)施和 MHRA（英國(guó)藥品和保健品監(jiān)管局）在為罕見(jiàn)病患者提供先進(jìn)療法方面的重要性。
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